Ricerca Clinica

GLI STUDI CLINICI presso l’IRCCS “Saverio de Bellis” di Castellana Grotte

Gli studi clinici sono ricerche mediche che richiedono la partecipazione di volontari – sia persone sane sia malate – per sviluppare e analizzare trattamenti adatti alla prevenzione, alla diagnosi e alla cura delle malattie. Detti Studi possono essere finalizzati all’immissione in commercio di un nuovo farmaco o per la richiesta di autorizzazione di un farmaco già autorizzato per una diversa indicazione terapeutica (Studi PROFIT) o promossi dal Centro di Ricerca con la finalità di migliorare la pratica clinica di una patologia o di aumentarne la conoscenza.

Gli studi clinici rappresentano l’unica via affidabile per stabilire il profilo di sicurezza ed efficacia di un trattamento per i pazienti. Uno studio clinico è condotto da un team multidisciplinare costituito da medici, infermieri, coordinatori di ricerca clinica (study coordinator) e biologi.

Al fine di salvaguardare la sicurezza, la salute e il benessere dei pazienti, gli studi clinici sono regolamentati da rigorose normative internazionali come il Decreto Ministeriale del 15 Luglio 1997 che recepisce le norme di Buona Pratica Clinica (GCP, Good Clinical Practice).

“La Buona Pratica Clinica (Good Clinical Practices – GCP) è uno standard internazionale di etica e qualità scientifica per progettare, condurre, registrare e relazionare gli studi clinici che coinvolgono soggetti umani. L’aderenza a questi standard di GCP garantisce pubblicamente non solo la tutela dei diritti, della sicurezza e del benessere dei soggetti che partecipano allo studio, in conformità con i principi stabiliti dalla Dichiarazione di Helsinki, ma anche l’attendibilità dei dati relativi allo studio.”

Il compito di definire gli standard di buona pratica clinica, che possono essere implementati anche dai governi dei singoli Paesi nelle legislazioni locali riguardanti gli studi clinici su soggetti umani, è svolto dalla Conferenza Internazionale per l’Armonizzazione dei requisiti tecnici per la registrazione dei farmaci a uso umano (International Conference on Harmonisation, ICH): un organismo internazionale nato nel 1990 a cui aderiscono i Paesi dell’Unione Europea, gli Stati Uniti e il Giappone. Grazie a queste linee guida è possibile fornire uno standard unificato per facilitare la mutua accettazione di dati clinici da parte di enti di regolamentazione nelle giurisdizioni che riguardano l’ICH.

-> Studi Clinici in fase di reclutamento:

- "CoaudiUVA" presso l'Ambulatorio di Nutrizione, Gestione del Peso Corporeo e Modifica dello Stile di Vita.

Studi clinici di Fase 1

L’obiettivo degli studi clinici di fase 1 è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità del principio attivo di un potenziale farmaco, sperimentandolo per la prima volta sull’uomo.

La molecola oggetto della sperimentazione è il risultato di un accurato processo di selezione, condotto prima in vitro, su colture cellulari, e successivamente in vivo, su modelli animali.

In genere, questi studi sono condotti presso centri in possesso dei requisiti prescritti dalla Determina AIFA n. 809/2015, su un numero limitato di volontari sani (20-80 circa), per i quali è documentata l’assenza e valutata la non predisposizione alle patologie.

L'obiettivo principale è la valutazione di eventuali effetti collaterali attesi considerando i risultati delle sperimentazioni precliniche e la valutazione della modalità di azione e distribuzione del farmaco all’interno dell’organismo (farmacocinetica).

Oltre all’attento monitoraggio del metabolismo e della biodisponibilità del farmaco, questa fase mira, attraverso la somministrazione di dosi progressive, ad evidenziare eventuali effetti indesiderati in funzione del dosaggio.

L'Irccs "S. De Bellis" è la prima struttura in puglia a poter condurre studi clinici di Fase 1.

Con Deliberazione del Direttore Generale n. 713/2020 è stata costituita, all'interno della Direzione Scientifica, l'Unità di Ricerca Clinica di Fase I (URCF1) e ne è stato definito l'organigramma, aggiornato da ultimo con la DCS n. 16/2021.

News: Il primo paziente in puglia trattato con protocollo sperimentale di FASE 1

Studi clinici di Fase 2

L’obiettivo degli studi di fase 2 è quello di continuare ad osservare eventuale tossicità del farmaco ma soprattutto cominciare a valutarne l’efficacia ed il dosaggio terapeutico ottimale da utilizzare nelle fasi sperimentali successive. Alle sperimentazioni di fase 2 partecipano mediamente da poche decine a poche centinaia di pazienti e durano circa 2 anni. I pazienti che decidono volontariamente di partecipare allo studio vengono suddivisi in differenti gruppi in modo casuale ed assegnati ad uno specifico trattamento secondo uno schema non noto agli sperimentatori (sperimentazione in cieco) al fine di evitare bias nelle valutazioni dei risultati clinici osservati.

Studi clinici di Fase 3

L’obiettivo degli studi fase 3 è quello di confermare il profilo di tossicità e l’efficacia terapeutica della terapia farmacologica stabilita con gli studi di fase 2 e più in generale di valutare il rapporto rischio/beneficio del farmaco grazie ad un numero di pazienti più elevato (da poche centinaia a poche migliaia). Come per gli studi di fase 2 l’efficacia è confrontata rispetto alle altre terapie convenzionali o verso un placebo (sostanza del tutto uguale nell’aspetto al farmaco ma privo del principio attivo).

Nella fase 3, essendo il numero di pazienti più elevato, è possibile studiare in maniera più dettagliata eventuali effetti indesiderati poco comuni non rilevabili in un campione di pazienti molto ridotto. La durata media degli studi di fase 3 è di circa 2-4 anni.

Se il farmaco supera anche questa fase viene fatta la richiesta di autorizzazione al commercio (AIC) del farmaco da parte dell’azienda farmaceutica.

Studi clinici di Fase 4

La Fase 4 è una fase di sorveglianza del farmaco dopo la sua immissione in commercio (post-market) e permette di valutarne gli effetti sull’intera popolazione che ne fa uso. Si tratta quindi di una fase di monitoraggio del farmaco o del dispositivo medico nelle sue reali condizioni d’uso e quindi evidenziare anche le reazioni avverse anche più rare.

La Fase 4 produce dati anche grazie alla segnalazione spontanea di reazioni indesiderate ed impreviste che può essere effettuata dal medico, dal farmacista, ma anche dal paziente stesso. Grazie a dati ottenuti sono stati scoperti, in passato, effetti collaterali che hanno portato al ritiro dal commercio del farmaco o ad un loro impiego terapeutico più restrittivo.

Presso l’IRCCS “Saverio de Bellis” sono in atto diverse sperimentazioni cliniche per il trattamento delle patologie neoplastiche più comuni e delle malattie infiammatorie dell’intestino (IBD). L’elenco completo delle sperimentazioni attive è consultabile scaricando il file allegato nella sottostante sezione