Rete delle malattie rare

La leucemia linfoblastica acuta è una delle neoplasie ematologiche più diffuse che prende origine dai linfociti, un tipo particolare di globuli bianchi; è caratterizzata da un accumulo di questo tipo di cellule nel sangue, nel midollo osseo e in altri organi.

Ogni anno, nel mondo, circa 64mila persone ricevono una diagnosi di LLA. È una patologia che, se non trattata in maniera adeguata, può portare il paziente alla morte. Inoltre, presenta alti tassi di recidiva: la sopravvivenza globale (OS) mediana con gli attuali trattamenti standard di cura è di circa otto mesi. Tutto ciò ha reso necessario lo studio e lo sviluppo di nuovi trattamenti da affiancare a quelli già in uso.

I pazienti adulti con questa patologia rara recidivante o refrattaria sono sottoposti a trattamenti diversi (chemioterapia, terapie mirate, trapianto di cellule staminali) che incidono molto sulla loro qualità di vita; i risultati dei primi studi clinici di brexucabtagene autoleucel hanno prodotto risposte incoraggianti, suggerendo anche il potenziale per una remissione a lungo termine e costituendo quindi un nuovo approccio alla cura.

L’analisi dei dati ottenuti dai pazienti dello studio ha confermato anche il profilo di sicurezza del farmaco. La sindrome da rilascio di citochine (CRS) di Grado 3 o superiore e le note reazioni avverse neurologiche si sono verificate, rispettivamente, nel 25% e nel 32% dei pazienti e sono state generalmente ben gestite.