Rete delle malattie rare

La Tsc è generalmente diagnosticata in età infantile ed è una patologia rara che causa l’insorgenza di tumori prevalentemente benigni in organi vitali del corpo, come il cervello, la pelle, il cuore, gli occhi, i reni e i polmoni. L'epilessia, spesso generalizzata, è comune (è riscontrata nel 60% dei casi) ed è difficile da controllare. 
 

Epidyolex è il primo farmaco prescrivibile a base di cannabis di origine vegetale approvato dalla Food and Drug Administration (Fda) statunitense per l’uso negli Stati Uniti e dalla Commissione Europea per l’utilizzo in Europa. 
 

Ha già ricevuto una prima approvazione nel 2021 da AIFA per l'uso come terapia aggiuntiva delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) o alla sindrome di Dravet (DS), in associazione con clobazam, in pazienti a partire dai due anni di età, sulla base dei risultati di quattro studi di Fase 3. 
 

L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di epidyolex, un farmaco a base di cannabidiolo altamente purificato in soluzione orale, utilizzato come trattamento aggiuntivo delle crisi epilettiche associate al complesso della sclerosi tuberosa (Tsc), per le persone di età pari o superiore ai due anni.