Rete delle malattie rare

Si tratta di una terapia che agisce sostituendo la funzione del gene mancante o non funzionante e si somministra una sola volta per via endovenosa.
Il via libera definitivo arriva a conclusione di un lungo processo iniziato a maggio 2020 con l’istanza presentata dalla Novartis.

A novembre 2020, dopo che la Commissione tecnico scientifica di AIFA ha valutato come innovativa questa terapia, è stato deciso di ammetterla alla rimborsabilità per i bambini fino ai sei mesi di età. In parallelo si è sviluppata una rigorosa negoziazione da parte del Comitato prezzi e rimborsi per arrivare a stabilire un prezzo del farmaco che fosse sostenibile per il Servizio sanitario nazionale.

L’accordo raggiunto con l’azienda Novartis include l’impegno della società a mettere a disposizione gratuitamente il farmaco all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 chilogrammi con lo scopo di acquisire ulteriori dati sulla sua efficacia e sicurezza.