Rete delle malattie rare

“Quando qualche tempo fa alcune famiglie furono costrette ad avviare raccolte di fondi per consentire la somministrazione da parte del sistema sanitario nazionale di farmaci anti-sma ai loro piccoli, ho assistito in silenzio a tante strumentalizzazioni della sofferenza di queste famiglie e contemporaneamente ho avviato con Aifa e con il Dipartimento della Salute della Regione un approfondimento di tutta la materia per uscire da una situazione paradossale che impediva l’uso del farmaco ai bambini che avessero già compiuto sei mesi. Assieme ad altre Regioni italiane abbiamo avviato una interlocuzione con Aifa che dal novembre 2020 ha avviato lo studio per estendere la terapia genica per SMA1 anche oltre i limiti di età precedentemente individuati” ha commentato il presidente pugliese, Michele Emiliano.

La Puglia, il 12 gennaio scorso, è stata tra le prime regioni italiane a infondere questo farmaco a un bambino di tre mesi grazie al supporto tecnico scientifico del Coordinamento Malattie Rare di AReSS, coordinato dalla dott.ssa Giuseppina Annicchiarico che aveva seguito tutte le fasi della organizzazione della nuova procedura di cura. La regione ha già messo in condizione i propri centri Malattie Rare di poter utilizzare questa terapia.

“La sicurezza di accesso alle cure, a fronte di grandi nuove speranze per una migliore qualità di vita dei bambini e delle persone pugliesi con malattie rare – ha continuato il Presidente - ha costituito sempre il faro verso il quale orientare le nostre azioni. Ricordiamo che la Puglia ha investito moltissimo in questo delicato settore, un settore purtroppo facile da dimenticare per l’esiguità dei numeri per ogni specifica malattia. Oggi però possiamo dire che la Rete Malattie Rare (ReMaR) in Puglia è una realtà riconosciuta a livello nazionale e di questo siamo orgogliosi. Anche in tempo di Covid e di distanziamento il Coordinamento Regionale Malattie Rare non ha mai smesso di lavorare impegnandosi nell’allestimento di modelli per accorciare le distanze con le persone e le famiglie”.